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编辑DNA方法被发现

编辑DNA方法被发现 

修复破损基因治疑难杂症 还能延长人寿命

据英国《每日邮报》11月17日报道,最近美国科学家的研究取得重大突破,他们已经发现了如何编辑DNA,来修复破损基因,治愈疑难杂症,还可能帮助延长人类寿命。

到现在为止,改变人类大脑、心脏、肝脏和眼睛等的基因还没有成为可能,而这些器官正是很多让人体衰弱的疾病的根源所在。因为这些重要器官中的细胞倾向于不分化,因此想要设法创造变化是很困难的事情。然而,美国索尔克研究所的研究人员宣称,他们已经找到了基因编辑的突破口,能精致而流畅地切入DNA。这项技术被称为HITI,到目前为止已经被用来成功帮实验室失明老鼠恢复视力。这项研究的带头人胡安·卡洛斯·贝尔蒙特教授则坚称,跟这项技术未来几十年内将带来的变化相比 ,这根本算不了什么。

贝尔蒙特博士说:“对于新发现的这项技术,我们感到很兴奋,因为这是在以前无法做到的。我们第一次能够进入到不分化的细胞中,随意修改 DNA 。这一发现可能的应用会非常广泛。”而就在这一发现公布的前一天,我们中国的科学家们也成功测试了被称为CRISPR的一项类似的 DN A 修改技术 。到目前为止,CRISPR一直是皮肤和肠道等大器官中分化细胞最有效的方法。它利用细胞正常的复制机制,允许 DNA 被插入和融入基因组非常精准的位置。然而索尔克研究所的科学家表示,他们新发现的这项技术在将新的DNA 融入分化细胞的培养中要高效10倍。这意味着,它对于研究和医学来说都是一个非常有前途的工具。重要的是,它标着着科学家首次设法将一个新基因插入到不再分化的成体细胞内精准DNA 位置,这些不再分化的成体细胞包括眼睛、大脑、胰腺和心脏的细胞等。

这一具有里程碑意义的过程给疾病治疗提供了大量新的可能性。研究人员以生来患有色素性视网膜炎的的老鼠为研究对象,这是一种会引发失明的遗传疾病。他们瞄准一个DNA修复路径,它能修复标准DNA破损。然后,研究人员利用这一路径和现有的基因编辑技术,来插入新的DNA 到不分化细胞内一个精确地位置。在这样的过程后,老鼠在很大程度上恢复了视力。这项研究的另一位重要作者、高级研究员铃木奎一郎说:“以前还从来没有人做到这一点。”

这一研究团队下一步的新目标,将会是提高HITI建造的输出功率。就所有的基因组编辑技术而言,让足够多的细胞融入新的DNA是一个挑战。HITI技术的美妙之处在于,它可以适应任何种类的基因编辑技术和组织,而不只是CRISPR。

贝尔蒙特博士说:“现在我们拥有了一项技术,它能允许我们更改不分化细胞的 DNA,修复大脑、心脏和肝脏中的破损基因。它首次使得我们得以梦想治愈以前无法治愈的疾病,这激动人心。”

据《城市信报》

[责任编辑:张燕]