记者从中国罕见病大会获悉，在121种罕见病治疗药物中，已在我国上市且有适应症的有50多种，其中40多种药物已纳入国家医保药品目录。

近年来，我国不断探索建立罕见病用药保障机制，目前绝大多数罕见病对症治疗药品以及血友病、特发性肺纤维化、渐冻症等罕见病用药已纳入医保目录。2019年，国家医保目录调整中重点考虑罕见病等重大疾病治疗用药，将原发性肉碱缺乏症、青年帕金森、肺动脉高压等罕见病用药纳入医保目录。与此同时，各地探索利用慈善、商业保险等多种保障方式，减轻罕见病患者用药负担。最近，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区推出全球特药险，海南居民仅需29元即可享受包括罕见病在内的全球特种药品保障，涵盖49种国外特种药品及21种国内社保外特种药品，保障额度高达100万元。

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